知识图谱 × 机器学习 × 分子生成
AI辅助药物靶点发现服务案例
整合多组学数据、生物医学知识图谱与人工智能算法，系统筛选和验证潜在药物靶点，加速从疾病机制到候选药物的转化。
典型案例
以下案例展示 AI 在老药新用、靶点优先级排序和先导化合物优化中的应用。
老药新用
AI 预测 JAK 抑制剂治疗特发性肺纤维化新适应症
客户背景：某药企早期研发部门，希望为已上市 JAK 抑制剂寻找新的适应症机会。
研究问题：能否基于疾病-靶点-药物网络预测 JAK 抑制剂在纤维化疾病中的潜在疗效？
- 技术方案：整合 GEO 转录组数据、药物靶点数据库（DrugBank、STITCH）和疾病本体知识图谱。
- 分析策略：疾病特征基因签名匹配、药物扰动反向匹配、网络邻近性分析、分子对接预验证。
主要成果：预测托法替尼可能通过抑制 JAK-STAT 通路改善肺纤维化；后续细胞实验证实其可显著降低成纤维细胞活化标志物表达。
靶点优先级排序
多组学驱动的胰腺癌治疗靶点系统筛选
客户背景：某肿瘤研究所，希望发现胰腺癌中可成药的全新治疗靶点。
研究问题：如何从海量候选基因中筛选出既与预后相关、又可成药、且安全性较好的靶点？
- 技术方案：整合 TCGA 基因组/转录组、DepMap 依赖性数据、人类蛋白图谱和药物靶点成药性数据库。
- 分析策略：多组学特征评分、CRISPR 依赖性证据整合、成药性过滤、知识图谱链路预测。
主要成果：从 500+ 候选基因中筛选出 8 个高优先级靶点，其中 2 个靶点已有小分子抑制剂可供快速功能验证。
先导化合物优化
基于生成式 AI 的 KRAS G12C 抑制剂骨架优化
客户背景：某创新药公司，已有一个活性较弱的 KRAS G12C 苗头化合物，希望优化其成药性质。
研究问题：如何在保持活性的同时改善化合物的选择性、代谢稳定性和合成可及性？
- 技术方案：基于现有化合物构建结构-活性关系数据集，使用分子生成模型进行骨架修饰。
- 分析策略：RNN/Transformer 分子生成、ADMET 性质预测、分子对接打分、合成可及性评估。
主要成果：生成 20 个候选分子，其中 5 个预测活性提升且 ADMET 性质改善；推荐 3 个进入合成与体外验证。
技术平台
覆盖靶点发现、药物重定位和分子设计的核心 AI 方法学与数据库。
知识图谱
疾病-基因-药物网络
本体推理与链路预测
多组学整合
TCGA / GEO / DepMap
靶点依赖性评分
机器学习
靶点可药性预测
药物响应预测模型
分子生成
VAE / RNN / Transformer
骨架跃迁与优化
分子对接
AutoDock Vina
ADMET 预测
服务流程
从疾病机制到候选分子，提供 AI 驱动的药物靶点发现全流程服务。
1
疾病建模
构建疾病特征签名
2
靶点筛选
多证据整合排序
3
可药性评估
成药性、安全性过滤
4
药物匹配
老药新用或分子生成
5
验证支持
实验设计与优先级报告