其昊生物
BIOMEDICAL RESEARCH INSIGHTS

洞察前沿，连接科研新知

聚焦合成生物学、AI 靶点发现、临床队列与公共数据库，汇集最新论文摘要与原始出处
每 12 小时采集更新，经人工审核后发布。

前沿研究专业聚合持续更新
PAPER EXPLORER

发现热点论文

每 5 分钟更新缓存
AI 靶点发现共 20 篇
AI 靶点发现基础研究Science (New York, N.Y.)

The Virtual Biotech: A multi-agent AI framework for therapeutic discovery and development.

Harrison G Zhang、Peter Eckmann、Jiacheng Miao 等DOI: 10.1126/science.aeg6779
肿瘤与癌症机器学习多中心方法学
5 次引用趋势数据不足

研究团队开发了“虚拟生物科技”（Virtual Biotech）系统，其以药物研发公司为原型组织多个智能体，可覆盖靶点发现、安全性评估、模态选择和临床开发。该系统在三个药物开发决策点得到应用：其一，超过37,000个智能体对55,984项试验的结果进行标注，发现靶向细胞类型特异性基因的药物进入市场的可能性高48%，不良事件少32%；其二，系统整合多模态证据，提出肺癌治疗策略；其三，系统分析一项终止的溃疡性结肠炎试验，推断可能的失败机制。结果表明，人类引导的多智能体可开展透明、多尺度分析，为治疗开发决策提供依据。

为什么值得关注

暂未整理

查看扩展信息

完整作者

Harrison G Zhang、Peter Eckmann、Jiacheng Miao、Andrew B Mahon、James Zou

作者机构

  • Department of Biomedical Data Science, Stanford University, Stanford, CA, USA.
  • Department of Computer Science, Stanford University, Stanford, CA, USA.
  • Department of Genetics, Stanford University, Stanford, CA, USA.
  • PHD Biosciences, La Jolla, CA, USA.

技术路线

多模态证据（55,984项试验） → 多智能体AI分析（37,000余个智能体标注、靶点发现/安全性评估/适应症选择/临床开发分部）

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/29 12:31
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现综述Ageing research reviews

Aging, regeneration, and peripheral nerve repair: Integrated multi-omics biomarkers and AI-enabled therapeutic discovery approaches.

Muhanad Musaad Alhujaily、Amal Adnan Ashour、Alaa Shafie 等DOI: 10.1016/j.arr.2026.103424
机器学习单细胞多组学综述
0 次引用趋势数据不足

周围神经损伤是长期感觉和运动功能障碍的重要原因，造成显著临床和社会经济负担。周围神经虽具有内在再生能力，但轴突变性、施万细胞可塑性、神经免疫反应、细胞外基质重塑、代谢重编程、髓鞘再生及靶向再支配等过程相互作用，常导致功能恢复不完全。转录组学、蛋白质组学、表观基因组学、代谢组学和单细胞技术的发展拓展了对神经变性与再生的分子表征，揭示出众多候选生物标志物和治疗靶点，但生物学异质性、数据集碎片化及缺乏稳健预测框架仍限制临床转化。本文综述周围神经修复的细胞与分子机制，梳理与再生能力、神经炎症、髓鞘再生和功能恢复相关的新型生物标志物类别，讨论靶向施万细胞重编程、轴突生长、免疫调节、代谢适应及再生微环境重塑的治疗策略，并分析人工智能和机器学习在多组学整合、生物标志物优选、结局预测和治疗靶点发现中的潜在作用，同时指出周围神经损伤特异性临床验证仍然有限。文章提出连接分子特征与临床结局的系统级框架，强调人工智能赋能的多模态分析对转化研究的支持潜力，并将年龄相关分子变异纳入分析维度，为未来转化研究中检验年龄感知分子标志物和计算模型提供框架。

为什么值得关注

AI 辅助短评，基于标题和摘要整理

本文系统梳理周围神经损伤修复的细胞分子机制与候选生物标志物，提出将年龄相关分子变异纳入分析维度、以AI/ML整合多组学并连接临床结局的系统框架。其价值在于为年龄感知型标志物与计算模型的后续转化验证提供整合性研究思路。

查看扩展信息

完整作者

Muhanad Musaad Alhujaily、Amal Adnan Ashour、Alaa Shafie、Farah Anjum、Tooba Naz Shamsi、Taj Mohammad

作者机构

  • Department of Biochemistry, College of Medicine, Imam Mohammad Ibn Saud Islamic University (IMSIU), Riyadh, Saudi Arabia; Saudi German Hospital Research Center, Middle East Healthcare Company, Jeddah, Saudi Arabia; King Salman Center for Disability Research, Riyadh, 11614, Saudi Arabia.
  • Department of Oral and Maxillofacial Surgery and Diagnostic Sciences, Faculty of Dentistry, Taif University, PO Box 11099, Taif, 21944, Saudi Arabia; King Salman Center for Disability Research, Riyadh, 11614, Saudi Arabia.
  • Department of Clinical Laboratory Sciences, College of Applied Medical Sciences, Taif University, P.O Box 11099, Taif, 21944, Saudi Arabia; King Salman Center for Disability Research, Riyadh, 11614, Saudi Arabia.
  • Department of Biosciences, Faculty of Sciences, Integral University, Lucknow, 226026, India.
  • Department of Biochemistry, Faculty of Medicine and Dentistry, University of Alberta, Edmonton, Alberta, T6G 2H7, Canada. Electronic address: tshamsi@ualberta.c.
  • Centre for Interdisciplinary Research in Basic Sciences, Jamia Millia Islamia, Jamia Nagar, New Delhi, 110025, India. Electronic address: taj144796@st.jmi.ac.in.

技术路线

综述性文章，无原始数据/样本与分析流程；技术路线为：多组学（转录组、蛋白质组、表观基因组、代谢组、单细胞）及人工智能/机器学习方法综述→多组学整合、生物标志物优先级排序、结局预测与治疗靶点发现的分析框架讨论→指出PNI特异性临床验证有限，并提出未来转化研究中的验证设想

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/30 03:55
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现综述Drug discovery today

AI-integrated iPSC multi-omics: advancing phenotype discovery and drug target identification in rare diseases.

Soukaina Amniouel、Zeenat A Shyr、Ewy A Mathé 等DOI: 10.1016/j.drudis.2026.104836
机器学习多组学综述
0 次引用趋势数据不足

罕见病存在重大未满足医疗需求，其治疗开发受患者队列小、数据碎片化和疾病机制不明确限制。将患者来源诱导多能干细胞模型与多组学分析和人工智能相结合的新进展，为表型定义和药物靶点识别提供了稳健方法，且仅需少量患者材料。通过整合转录组、蛋白质组和代谢组数据，机器学习可在样本量有限的情况下生成疾病相关分子特征、识别汇聚性通路驱动因素并优先筛选可成药靶点。这篇简短综述重点介绍新兴体外模型和人工智能支持的工作流程，讨论其优势与局限，并概述加速罕见病药物发现的实用策略。

为什么值得关注

AI 辅助短评，基于标题和摘要整理

面对罕见病队列小、数据碎片化与机制不明的困境，本文综述患者来源iPSC结合多组学与AI的表型定义与靶点识别流程，强调仅需少量患者材料即可产出分子特征并排序可成药靶点。其价值在于为罕见病药物发现提供整合性方法论框架，并如实讨论优劣与推进策略。

查看扩展信息

完整作者

Soukaina Amniouel、Zeenat A Shyr、Ewy A Mathé、Wei Zheng

作者机构

  • National Center for Advancing Translational Sciences, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA. Electronic address: soukaina.amniouel@nih.gov.
  • National Center for Advancing Translational Sciences, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA.

技术路线

患者来源iPSC模型 → 转录组、蛋白质组、代谢组多组学数据整合

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/30 03:55
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现基础研究Cancers

Machine Learning-Guided Virtual Screening Identifies a Novel MELK-Targeted Antiproliferative Lead Compound with G2/M Arrest Activity in Triple-Negative Breast Cancer and Lung Adenocarcinoma Cells.

Wanxin Cao、Bin Jiang、Xiangyin Chi 等DOI: 10.3390/cancers18203336
肿瘤与癌症机器学习孕产妇
0 次引用趋势数据不足

本研究以细胞周期调控丝氨酸/苏氨酸激酶MELK为靶点，构建整合随机森林、梯度提升、XGBoost和LightGBM四种机器学习回归模型，结合分层Glide对接、MM/GBSA重打分、ADMET预测及100 ns分子动力学模拟的计算流程，从约1558万化合物库中筛选出12个候选物。对CPD4、CPD6、CPD10进行抗增殖评价，CPD6活性最强，在MDA-MB-468和H1299细胞中IC50分别为1.44 μM和1.66 μM，略优于同条件下对照药MELK-8a（2.48 μM和2.51 μM）。细胞裂解液热位移实验提供MELK结合证据，分子动力学模拟支持其结合模式，底物磷酸化及MELK过表达回补实验进一步支持MELK依赖性抑制活性。克隆形成、EdU掺入和细胞周期分析显示剂量依赖性抗增殖及G2/M期阻滞，伴CDC25C、CDK1和Cyclin B1下调。CPD6为结构新颖的MELK先导化合物，在TNBC和肺腺癌模型中具低微摩尔抗增殖活性，但尚需激酶组选择性分析。

为什么值得关注

暂未整理

查看扩展信息

完整作者

Wanxin Cao、Bin Jiang、Xiangyin Chi、Wan Li、Hong Yang、Xiaoxue Li、Yuxuan Zhao、Xu Zhang、Rui Meng、Yanyu Cang、Guanhua Du、Jinhua Wang

作者机构

  • Beijing Key Laboratory of Innovative Drug Discovery and Polymorphic Druggability Research for Cerebrovascular Diseases, Institute of Materia Medica, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College, Beijing 100050, China.
  • School of Clinical Pharmacy, Shenyang Pharmaceutical University, Shenyang 117004, China.
  • School of Pharmacy, Henan University, Kaifeng 475004, China.
  • Modern Research Center for Traditional Chinese Medicine, Shanxi University, Taiyuan 030006, China.

技术路线

暂未整理

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/30 19:01
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现基础研究Nutrients

Deep Learning-Driven Identification and Experimental Validation of COX-2 and ERK1/2 as Anti-Inflammatory Targets of Avenanthramides.

Jingjie Zhang、Tengyu Li、Chi Yan 等DOI: 10.3390/nu18203339
深度学习KEGG
0 次引用趋势数据不足

研究构建了整合异质网络传播、堆叠去噪自编码器和CNN分类器的深度学习模型，用于预测食源化合物的炎症相关靶点，并通过交叉验证及8种不同结构类别化合物验证其泛化性。模型平均AUC为0.9587，AUPR为0.9590。将燕麦酰胺A、B、C输入模型后预测获得118个重叠抗炎靶点，网络分析与KEGG通路富集显示ERK1/2为MAPK和PI3K-AKT通路关键节点，COX-2因预测评分较高被优先验证。分子对接显示Avns结合于COX-2环氧合酶通道入口（结合能-7.7至-8.0 kcal/mol）及ERK1/2 ATP结合口袋（-7.0至-7.7 kcal/mol）。在LPS刺激巨噬细胞中，Avns剂量依赖性抑制COX-2酶活性和PGE2生成，减弱ERK1/2及c-Fos磷酸化，抑制IL-6和IL-1β表达。结论认为该模型成功识别COX-2和ERK1/2为Avns抗炎作用的关键介导因子，揭示COX-2抑制与ERK/c-Fos通路阻断的双重机制，为Avns分子靶点提供新证据并展示深度学习在食源生物活性化合物靶点发现中的应用价值。

为什么值得关注

暂未整理

查看扩展信息

完整作者

Jingjie Zhang、Tengyu Li、Chi Yan、Zeran Wang、Zhiyao Zhao、Yonghui Yu、Ding Wang

作者机构

  • Key Laboratory of Geriatric Nutrition and Health, Ministry of Education, Beijing Technology and Business University, Beijing 100048, China.
  • China-Canada Joint Lab of Food Nutrition and Health, Beijing Technology and Business University, Beijing 100048, China.
  • Key Laboratory of Special Food Supervision Technology for State Market Regulation, Beijing Technology and Business University, Beijing 100048, China.
  • School of Computer and Artificial Intelligence, Beijing Technology and Business University, Beijing 100048, China.

技术路线

暂未整理

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/30 19:01
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现综述Neurotherapeutics : the journal of the American Society for Experimental NeuroTherapeutics

Immunosenescence as a modifiable driver of neurodegenerative diseases: Pathways and multidimensional emerging strategies for Alzheimer's and Parkinson's diseases.

Jingyu Zhao、Linzhuo Qu、Hongjian Guan 等DOI: 10.1016/j.neurot.2026.e01096
阿尔茨海默病帕金森病综述
0 次引用趋势数据不足

免疫衰老是阿尔茨海默病（AD）和帕金森病（PD）的核心上游驱动因素，通过四条机制相互关联的级联通路发挥病理作用：衰老相关分泌表型（SASP）介导的慢性炎症失衡、免疫代谢重编程引起的氧化应激、自噬-溶酶体功能障碍导致的蛋白稳态异常，以及中枢神经系统免疫特权破坏所致的神经-免疫交流紊乱。当前临床实践仍主要局限于基于神经递质的对症管理，既无法阻止上游病理进展，也不能恢复丢失的神经元群体。靶向免疫衰老的新兴干预策略包括衰老细胞清除剂、抗氧化与代谢调节剂、自噬恢复及精准靶向纳米载体递送，在临床前和早期临床研究中已显示出延缓疾病进展的能力，其作用机制涉及选择性清除衰老免疫细胞、重塑神经炎症微环境和恢复细胞质量控制。多维治疗策略从人工智能引导的靶点发现、纳米载体工程和肠道菌群干预等角度，同时作用于免疫衰老网络的多个节点，以克服单靶点策略的固有局限。本文综述现有机制证据和转化数据，确立免疫衰老作为可干预治疗靶点，并为AD和PD的精准疾病修饰治疗提供概念框架。

为什么值得关注

AI 辅助短评，基于标题和摘要整理

该文将免疫衰老确立为AD与PD的核心上游驱动因素，整合四条相互关联的病理级联，并梳理靶向免疫衰老的干预策略与多维治疗框架。其价值在于把机制证据与转化数据统一到可干预靶点的概念体系中，为精准疾病修饰治疗提供思路，但属综述性论述，尚需实证检验。

查看扩展信息

完整作者

Jingyu Zhao、Linzhuo Qu、Hongjian Guan、Huiying Che、Fei Shi、Yang Yang

作者机构

  • Central Laboratory, the Affiliated Hospital of Yanbian University(Yanbian Hospital), Yanji, 133000, PR China; Key Laboratory of Pathobiology, Yanbian University, Yanji, 133000, PR China.
  • Department of Neurology, Jilin City Central Hospital, Jilin, 132001, PR China. Electronic address: 405700019@qq.com.
  • Central Laboratory, the Affiliated Hospital of Yanbian University(Yanbian Hospital), Yanji, 133000, PR China; Key Laboratory of Pathobiology, Yanbian University, Yanji, 133000, PR China. Electronic address: yangyang@ybu.edu.cn.

技术路线

文献综述：汇总机制证据与转化研究数据（SASP炎症失衡、免疫代谢重编程氧化应激、自噬-溶酶体功能障碍、神经免疫交互破坏）→ 提出以免疫衰老为可干预靶点的多维策略（衰老细胞清除剂、抗氧化与代谢调节、自噬恢复、纳米载体递送、AI靶点发现、肠道菌群干预）

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/30 06:05
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现综述Frontiers in oncology

Colorectal cancer organoids: a developmental trajectory from Matrigel embedding to AI-empowered precision medicine.

作者信息暂未整理DOI: 10.3389/fonc.2026.1901112
肿瘤与癌症综述
0 次引用趋势数据不足

结直肠癌的高度异质性与复杂微环境是治疗耐药和临床转化失败的关键瓶颈，类器官技术的迭代发展为精准肿瘤学提供重要驱动力。本文系统梳理结直肠癌类器官技术的四阶段发展轨迹，并指出各阶段并非严格依次替代，而是长期共存、互补。第一代Matrigel包埋法奠定三维培养基础，但微环境模拟不足；第二代通过优化培养基和共培养体系实现初步肿瘤-基质相互作用；第三代整合微流控芯片和生物打印等工程技术，突破专用平台在高通量标准化和动态调控方面的瓶颈；第四代借助人工智能，在智能表型分析、药物反应预测及数字孪生系统初步探索方面取得实质进展。通过比较四代技术在异质性保留、通量、临床潜力和成本效益方面的差异，强调其在个体化用药指导和新靶点发现中的核心临床价值。尽管仍面临微环境模拟不足、人工智能可解释性差和缺乏标准化等挑战，现有证据表明，跨学科整合与智能平台开发可推动类器官技术成为连接基础研究与临床实践的关键枢纽。建议加快建立标准化类器官生物样本库，将人工智能驱动的预测模型嵌入临床工作流程，并制定监管框架，以促进结直肠癌类器官精准医学转化。

为什么值得关注

暂未整理

查看扩展信息

完整作者

暂未整理

作者机构

暂未整理

技术路线

暂未整理

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/30 06:05
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现基础研究Science translational medicine

SCRMP-mediated SUMOylation of CSNK2B facilitates DNA damage repair to promote cisplatin resistance in small cell lung cancer.

Yuli Chen、Qinnan Chen、Jiahao Guo 等DOI: 10.1126/scitranslmed.aea5653
肿瘤与癌症多组学方法学
0 次引用趋势数据不足

小细胞肺癌（SCLC）是最致命的肺癌亚型，铂类药物（顺铂、卡铂）是一线治疗基石，但患者常在短期内产生铂耐药。研究通过整合顺铂耐药PDX组织转录组、IMpower133队列及SCLC细胞翻译组的多组学分析，鉴定出源自MIR7-3HG的非经典开放阅读框，其编码一个128氨基酸的未注释蛋白SCRMP。SCRMP在顺铂耐药SCLC组织和细胞系中上调，其高表达与铂响应不良及生存结局不佳密切相关。CRISPR-Cas9敲除SCRMP可恢复SCLC细胞、耐药患者来源类器官及人源异种移植瘤的顺铂敏感性并促进凋亡。机制上，SCRMP通过介导CSNK2B的SUMO化及核转位，稳定RBBP4-p300复合物，经组蛋白乙酰化激活RAD51C及相关DNA损伤修复基因转录，最终促进治疗耐药。

为什么值得关注

编辑短评

该研究从 lncRNA MIR7‑3HG 中发现微蛋白 SCRMP；SCRMP 介导 CSNK2B SUMO 化入核、稳定 RBBP4‑p300 复合物，上调 RAD51C 同源重组修复，增强 DNA 损伤修复能力，驱动 SCLC 顺铂耐药；敲除 SCRMP 可逆转耐药。

查看扩展信息

完整作者

Yuli Chen、Qinnan Chen、Jiahao Guo、Ziwei Li、Shaokun Yu、Peng Huang、Xiao Ke、Xuefei Shi、Ming Sun、Fengqi Nie、Xianghua Liu

作者机构

  • Department of Oncology, Oncology Laboratory of Medical Science and Technology Innovation Center, Affiliated Suzhou Hospital of Nanjing Medical University, Suzhou Municipal Hospital, Gusu School of Nanjing Medical University, Suzhou, Jiangsu Province, China.
  • Department of Transfusion Medicine, Key Laboratory of Jiangxi Province for Transfusion Medicine, First Affiliated Hospital, Jiangxi Medical College, Nanchang University, Nanchang, Jiangxi Province, China.
  • Huzhou Centre Hospital, Affiliated Centre Hospital Huzhou University, Huzhou, Zhejiang Province, China.
  • Department of Oncology, Second Affiliated Hospital, Nanjing Medical University, Nanjing, Jiangsu Province, China.
  • Department of Biochemistry and Molecular Biology, School of Basic Medical Sciences, Nanjing Medical University, Nanjing, Jiangsu Province, China.

技术路线

多组学分析（顺铂耐药PDX组织转录组+IMpower133队列转录组+SCLC细胞翻译组） → 鉴定MIR7-3HG来源非经典ORF及SCRMP

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/11/01 03:51
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现基础研究International journal of molecular sciences

Artificial Intelligence as a Catalyst for Novel Therapeutic Opportunities in Precision Oncology.

Kostas A Papavassiliou、Amalia A Sofianidi、Angeliki Margoni 等DOI: 10.3390/ijms27198489
肿瘤与癌症
0 次引用趋势数据不足

人工智能正在重塑分子肿瘤学，使复杂生物数据更易处理，并拓展精准药物发现的边界。其在免疫工程与靶向治疗交汇处的作用尤为突出：计算模型可辅助优先筛选肿瘤选择性抗原、预测新抗原免疫原性、优化工程化受体、支持抗体及抗体偶联药物设计、指导小分子发现、改进基因组编辑策略并预判治疗反应。这些应用的核心在于拓宽治疗窗，在增强肿瘤控制的同时降低脱靶毒性。然而转化差距仍然显著，许多模型尚处临床前阶段，外部验证有限，临床落地并不常见。该评论沿治疗连续体梳理代表性方法，涵盖靶点发现、治疗工程、影像、液体活检、耐药预测、联合方案选择及药物重定位。作者认为，临床价值将取决于闭环工作流：多模态预测需经实验验证、外部测试并纵向更新，以指导后续治疗决策。

为什么值得关注

AI 辅助短评，基于标题和摘要整理

本文聚焦AI如何贯通靶点发现至耐药预测与联合用药选择的精准肿瘤学链条，强调其价值在于拓宽治疗窗而非自动化本身。文章如实指出外部验证不足与临床落地有限的转化鸿沟，提出实验验证与纵向更新的闭环路径，为领域理性推进提供参考。

查看扩展信息

完整作者

Kostas A Papavassiliou、Amalia A Sofianidi、Angeliki Margoni、Athanasios G Papavassiliou

作者机构

  • First University Department of Respiratory Medicine, 'Sotiria' Chest Hospital, Medical School, National and Kapodistrian University of Athens, 11527 Athens, Greece.
  • Department of Biological Chemistry, Medical School, National and Kapodistrian University of Athens, 11527 Athens, Greece.

技术路线

数据/样本：未报告具体数据集或样本（综述/评论性文章）；分析：梳理AI在肿瘤选择性抗原优先排序、新抗原免疫原性预测、工程化受体优化、抗体及抗体偶联药物设计、小分子发现、基因组编辑策略与治疗反应预测等环节的代表性方法，并沿靶点发现、治疗工程、影像、液体活检、耐药预测、联合方案选择、药物重定位的治疗连续体进行归纳；验证：指出多数模型仍处临床前、外部验证有限、临床落地少见，主张多模态预测须经实验验证、外部测试与纵向更新形成闭环工作流

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/30 03:55
探索相关选题直接查重
查看原文
AI 靶点发现临床研究International journal of molecular sciences

A Mechanistic Map of the Phenotypic Complexity in Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa Provides Basis for Therapeutic Target Discovery and Drug Repurposing.

Sara Herráiz-Gil、Miriam Payá-Milans、María Del Carmen de Arriba 等DOI: 10.3390/ijms27198436
肿瘤与癌症机器学习儿童
0 次引用趋势数据不足

隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）由COL7A1基因功能缺失突变所致，表型复杂异质，临床可见皮肤脆性增加、局部及全身炎症、伤口愈合障碍、菌群失调、疼痛和瘙痒，并增加皮肤癌风险。本研究旨在构建RDEB分子机制的可操作模型，以识别并优选药物重定位的治疗靶点。研究利用儿童RDEB患者与未受累个体皮肤活检的转录组数据构建疾病机制图谱，并结合机器学习从图谱回路中推断可操作靶点、识别可逆转转录组改变的候选药物。所得图谱包含13条改变信号回路和10个效应蛋白，与炎症、纤维化及肿瘤进展等疾病特征相关；分析识别出66个可操作靶点及74个候选药物，富集分析显示磷酸二酯酶类及抗肿瘤和免疫调节剂富集。最终优先选出16种可逆转回路改变且不增强非预期效应的药物，其中苄氟噻嗪和伊布利特影响最大。该机制模型提供了首个RDEB功能性疾病图谱，并揭示了由已批准药物靶向的有前景的治疗候选物。

为什么值得关注

AI 辅助短评，基于标题和摘要整理

本研究针对RDEB表型高度异质、缺乏可操作分子模型的问题，基于患儿皮肤转录组构建首個功能性机制图谱，结合机器学习推断靶点并重定位药物。其价值在于将疾病回路与炎症、纤维化、肿瘤进展等标志关联，为靶点发现和已批准药物重定位提供系统依据。

查看扩展信息

完整作者

Sara Herráiz-Gil、Miriam Payá-Milans、María Del Carmen de Arriba、Lucía Martínez-Santamaría、Carlos Loucera、Nuria Illera、Marcela Del Río、Joaquín Dopazo、Carlos León、María José Escámez

作者机构

  • Departamento de Bioingeniería, Universidad Carlos III de Madrid, ROR Code 03ths8210, Avenida de la Universidad, 30 (Edificio Sabatini), 28911 Leganés, Spain.
  • Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER-ISCIII), 28029 Madrid, Spain.
  • Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, 28040 Madrid, Spain.
  • Platform for Computational Medicine, Andalusian Public Foundation Progress and Health-FPS, 41092 Seville, Spain.
  • Computational Systems Medicine, Institute of Biomedicine of Seville (IBIS), Hospital Virgen del Rocío, 41013 Seville, Spain.

技术路线

RDEB患儿与未受累个体皮肤活检转录组数据 → 构建由13条改变信号回路和10个效应蛋白组成的机制图谱并结合机器学习推断可干预靶点、识别可逆转转录组改变的候选药物

最近 5 个完整年度引用趋势

0110202102022020230202402025

不含 2026 年，仅展示最近 5 个完整年度。

数据来源：openalex更新时间：2026/10/30 03:55
探索相关选题直接查重
查看原文
页